RET基因融合突变于2012年首次在肺癌中被发现，仅仅8年的时间研发时间，大多数创新药物还在路上；另一方面，虽然RET基因融合作为罕见突变，但存在RET的患者正以每年超过10,000例的速度在增长。
既往也有多靶点的激酶抑制剂用于治疗，但疗效差强人意，患者生存期无法明显提升，还要承受较大的药物毒副作用。
Selpercatinib作为一款RET抑制剂新药出现，改变了这种尴尬的局面。Selpercatinib不仅大幅度提高患者的有效率，而且对于脑转移肿瘤也有活性。非常值得高兴的是，今年5月9日，FDA批准了Selpercatinib的上市，治疗转移性RET融合阳性NSCLC成人患者，以及晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌患者，或者晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。这也是首款获批用于携带RET基因变异癌症患者的精准疗法。
临床设计：纳入了105例先前接受过铂类化疗患者和39例未经治疗的患者。105例先前都接受过大量的治疗的患者中，有55%的患者接受过PD-1/PD-L1治疗，48%的患者接受过多靶点（具有MET抑制作用）激酶抑制剂，另外还有36%的患者有脑转移。患者均给予160毫克的Selpercatinib，每天两次。
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值得一提的是，在11例评估有脑转移的患者中，颅内客观缓解率ORR为91%，即11例脑转移中，10例患者均有效。其中，3例患者（27%）完全缓解，7例（64％）部分缓解和1例疾病稳定。中位反应持续时间为10.1个月。
安全性方面：常见不良反应为3~4级不良反应。包括高血压（14％），丙氨酸转氨酶水平升高（13％），天冬氨酸转氨酶水平升高（10％），低钠血症（6％），和淋巴细胞减少症（6％）。通过剂量调整可逆转最常见的3级不良事件。另外，观察到出现在4%患者身上的6种5级不良事件，认为与Selpercatinib的使用无关。从目前的结果来看，不良反应属于可控范围。VEG帝国网站管理系统
RET基因变异包括基因融合和激活性点突变，它们可以导致RET信号通路过度激活，细胞生长不受控制。RET基因融合出现在2%的非小细胞肺癌，10%-20%的甲状腺癌和少数其它癌症类型中。而激活性RET点突变出现在60%的髓样甲状腺癌患者中。携带RET基因变异的癌症主要依靠这一蛋白激酶的异常激活促进它们的增殖和生长，因此这些癌症对RET抑制剂非常敏感。希望selpercatinib的到来可以让RET基因变异癌症患者生活质量得到提高和改善。VEG帝国网站管理系统
这样一款出众的好药，它的价格也是大家非常关心的问题。
从该药的定价来看，着实不便宜。每月定价为20600美元，折成人民币，每个月费用超14.5万，年费用约合174.8万元。
如此高位的定价，不免令许多患者望而却步。希望日后在国内能早日上市的同时，非常重要的一点就是：不要太贵。
